“Doğa Bebeğin Kullandığı Özel SMA Gen Terapisi İlacı”
Zolgensma, tanı sırasında pre-semptomatik olanlar da dahil olmak üzere SMA tedavisi için FDA tarafından onaylanan ilk ve tek gen terapisidir.
Zolgensma'nın onayı, <6 yaşında SMA semptomları gösteren SMA Tip 1 hastalarında tek seferlik IV Zolgensma infüzyonunun etkinliğini ve güvenliğini değerlendiren devam eden Faz 3 STR1VE çalışmasından ve tamamlanmış Faz 1 START çalışmasından elde edilen verilere dayanmaktadır.
START çalışmasında, Zolgensma ile tedavi edilen hastalar, hastalığın doğal tarihinde hiç görülmeyen, oturma, konuşma ve bazı hastaların yürüme gibi motor kilometre taşlarına, dozlamadan neredeyse dört yıl sonra hiçbir etki kaybı olmadan ulaştılar.
●Zolgensma markası altında satılan Onasemnogene abeparvovec , çocuklarda kas fonksiyon kaybına neden olan bir hastalık olan spinal müsküler atrofiyi (SMA) tedavi etmek için kullanılan bir gen terapisidir.
● İlacın damar içine tek seferlik infüzyonunu içerir.
● SMN proteinini üreten SMN geninin yeni bir kopyasını sağlayarak çalışır.
●Yaygın yan etkiler arasında kusma ve karaciğer enzimlerinde yükselme yer alırken, daha ciddi reaksiyonlar arasında karaciğer sorunları ve düşük trombosit sayısı yer alır.
● SMA, bir SMN1 gen mutasyonundan kaynaklanır ve motor nöronun hayatta kalması için hayati önem taşıyan SMN proteini eksikliğine neden olur.
●Bir SMN1 transgeni içeren AAV9 virüs kapsidlerini kullanan biyolojik bir ilaç olan Onasemnogene abeparvovec, motor nöronlara uygulanarak SMN protein seviyelerini yükseltir.
● Avrupa Birliği ve Kanada'da, klinik olarak tip 1 spinal müsküler atrofi tanısı alan veya SMN2 geninin üç kopyasına sahip olan spinal müsküler atrofisi olan kişilerin tedavisinde endikedir.
● Mayıs 2019'da onasemnogene abeparvovec, iki yaşın altındaki çocuklara yönelik bir tedavi olarak FDA onayını aldı.
● 2019'dan bu yana tedavi Katar'da ve İsrail'de geri ödenmektedir.
● İlaç, tedavi başına 2,125 milyon ABD doları tutarında bir liste fiyatı taşıyor ve bu da onu 2019 itibarıyla dünyanın en pahalı ilacı yapıyor.
● İlerlemiş SMA hastalarında (örn. kol ve bacaklarda tam felç, kalıcı ventilatör bağımlılığı) Zolgensma'nın kullanımı değerlendirilmemiştir.
Önemli Güvenlik Bilgisi
Akut Ciddi Karaciğer Hasarı
●Zolgensma ile akut ciddi karaciğer hasarı ve aminotransferaz düzeylerinde yükselme meydana gelebilir.
● Önceden karaciğer yetmezliği olan hastalar daha yüksek risk altında olabilir.
Trombositopeni
●Zolgensma infüzyonundan sonra farklı zaman noktalarında, bazıları trombositopeni kriterlerini karşılayan trombosit sayımlarında geçici düşüşler gözlemlendi.
Yüksek Troponin-I
● Klinik çalışmalarda Zolgensma infüzyonunu takiben kardiyak troponin-I seviyelerinde (0,176 mcg/L'ye kadar) geçici artışlar gözlemlenmiştir.
● Bu bulguların klinik önemi bilinmemektedir.
● Ancak hayvan çalışmalarında kardiyak toksisite gözlenmiştir.
Olumsuz Reaksiyonlar
●En sık gözlenen advers reaksiyonlar (insidans >=%5) aminotransferazlarda artış ve kusmadır.
KAYNAKLAR
> PRİME ÜYELİK NEDİR?
Prime üye olarak tüm eğitimlere sınırsız erişim sağlayabilirsiniz.
Tek seferlik ödeme ile 3, 6 ya da 12 aylık Prime Üyelik alabilirsiniz.
Prime üyelik en avantajlı ve indirimli eğitim hizmetimizdir.
6 ve 12 Aylık Prime Üyeliklerde tüm ebooklar hediyedir.
Comments